基因疗法大退潮：320万美元一针的明星产品退市，Sarepta CEO辞职，千亿赛道集体失速

全球基因疗法赛道正经历一场残酷的“多重绞杀”。2026年2月，行业接连遭遇两记重锤：BioMarin宣布将旗下A型血友病基因疗法Roctavian撤出全球市场；紧接着，基因疗法明星公司Sarepta的掌舵人、首席执行官Doug Ingram突然辞职。这两起事件并非巧合，而是整个行业从技术、商业、监管到支付体系全面承压的集中爆发。一款是曾标价320万美元、被视为“一次性治愈”标杆的产品，因商业化彻底崩盘而退市；另一家则是顶着FDA黑框警告、股价一年暴跌超八成的赛道龙头，走到了换帅求生的关口。

Roctavian的退市是一部典型的商业悲剧。作为全球首个获批的A型血友病AAV基因疗法，其定价高达290万至320万美元，并设计了基于结果的保修退款计划。然而，现实表现远低于预期：2024年全球收入仅2600万美元，2025年微增至3600万美元，与华尔街预测的峰值销售20-22亿美元相去甚远。BioMarin曾试图剥离该产品管线寻找买家，但最终无人接盘，上市仅三年便宣告落幕。这彻底暴露了天价疗法在支付和商业化上的根本困境。

与此同时，Sarepta的困境则指向了基因疗法的另一核心风险——安全性。其产品Elevidys同样定价320万美元，却深陷安全争议并面临FDA的黑框警告。CEO的突然离场，标志着这家明星公司正试图在巨大的监管与市场压力下寻找出路。过去几年，基因疗法被包装成下一代医药革命和资本市场的性感故事，吸引了大量布局与投资。但现实是，大量产品卡在临床、倒在商业化、栽在监管与支付手里。这个曾被预估为千亿美金的黄金赛道，正在经历一场剧烈的集体失速与价值重估。