Fractyl Health, 세계 최초 GLP-1 유전자치료제 임상 투약 개시…당뇨병 치료 패러다임 바꿀까

미국 바이오 기업 프랙틸 헬스(Fractyl Health)가 세계 최초의 글루카곤양펩타이드-1(GLP-1) 유전자치료제 임상 시험에 본격 착수한다.荷兰 규제당국이 同社의 GLP-1 유전자치료제 'RJVA-001'에 대해 1·2상 임상 시험 승인을 내린 가운데, 6월 1일부터 환자 모집에 들어가下半年 초기 데이터를 확보할 예정이다.

현재 시판 중인 GLP-1 치료제가 주사 또는 경구 투여로 반복 복용해야 하는 것과 달리, RJVA-001은 AAV(아데노연관바이러스) 벡터를 활용해 환자 체내 세포가 GLP-1을 직접 생성하도록 설계되었다. 식사 시에만 반응해 GLP-1을 분비하도록 유도함으로써, 저혈당이나 소화기 부작용 가능성을 줄인 구조로 알려져 있다. 프랙틸 헬스는 이번 임상试验을 기존 혈당강하제와 GLP-1 수용체작동제를 사용에도 혈당 조절이 불충분한 성인 2형 당뇨병 환자 대상으로 실시한다. 노보 노르디스크의 '오제빔'과 일라이 릴리의 '제프바운드·마르자로로' 등 기존 주류 치료제와는 작용 기전 자체가 근본적으로 다르다.

한국바이오협회는 "해당 유전자치료제가 개발에 성공할 경우, 평생 주사나 정제를 정기적으로 복용해야 하는 당뇨병·비만 치료 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있을 것으로 기대된다"라고 평가했다. 다만 商用量산화까지는 다수의 관문이 남는다. 유전자치료제는 체내에서 장기 작용하는 특성상 안전성 검증 기준이 매우 엄격하며, GLP-1 발현량의 안정적 제어 여부와 장기 부작용 유무가 핵심 과제로 떠오르고 있다.