上海跃赛生物全球首创：iPSC癫痫细胞药物获中美双批，直击难治性癫痫病灶

中国在再生医学的尖端赛道上实现了一次关键性突破。由上海跃赛生物科技有限公司研发的一款用于治疗难治性癫痫的诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物，已相继获得美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验批准。这是全球首个进入临床阶段并实现中美双批的iPSC来源异体癫痫细胞治疗产品，标志着中国在该细分领域直接跻身全球第一梯队，并在底层质控技术上实现了领跑。

该药物的治疗逻辑直指癫痫发作的核心病理——脑区神经元“兴奋”与“抑制”失衡。跃赛生物创始人、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员陈跃军解释，药物本质是将一种名为GABA能中间神经元的抑制性神经元，通过微创精准注射移植到患者脑部病灶。这些外源性细胞将在病灶局部存活，与周围神经元形成连接，持续释放抑制性神经递质，从而长效纠正局部神经环路的异常放电。与传统小分子药物调节全脑活动不同，这种细胞疗法旨在实现一次局部治疗、长期有效的目标。

这款颠覆性药物的核心在于iPSC技术。该技术通过向成熟体细胞导入特定转录因子，使其“返老还童”为具备多向分化潜能的干细胞。这不仅解决了细胞来源问题，更实现了体外无限扩增和定向分化为目标神经元。此次获批，不仅为全球约7000万癫痫患者（其中约30%为药物难治性）带来了全新的治疗希望，也预示着中国在细胞治疗这一全球前沿领域的研发实力与监管认可度正获得同步提升。