上海跃赛生物全球首创癫痫细胞药物获中美双批，难治性癫痫治疗格局或迎颠覆

全球首个针对难治性癫痫的诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物，在一个月内接连获得美国FDA与中国CDE的临床试验批准。这款由上海跃赛生物科技有限公司自主研发的UX-GIP001注射液，成为目前全球唯一在该领域实现中美IND双批的创新产品，标志着癫痫治疗正从传统对症控制，迈向神经环路修复的“根治”新方向。

传统药物、手术与神经调控对约30%的药物难治性癫痫患者效果有限，副作用和高复发率是长期临床痛点。跃赛生物的UX-GIP001直击“脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失”这一核心病理，通过将iPSC定向分化为特定抑制性神经祖细胞，旨在实现神经环路的功能重建。相较于美国Neurona公司基于人胚干细胞（ESC）的竞品，iPSC路线不仅规避了伦理争议，在细胞扩增和产业化前景上也更具优势。动物实验数据显示，治疗后6个月，小鼠90%以上的癫痫波消失；到8个月时，基本不再发作。

该产品获批进入临床，为全球约7000万、中国约1000万癫痫患者带来了新的希望。跃赛生物CEO吴岚林表示，首个临床试验患者预计在今年下半年入组，产品有望在2030年至2031年正式获批上市。这一突破性进展，不仅基于公司在iPSC分化核心技术与GMP制备工艺上的国际领先优势，也离不开上海在细胞与基因治疗领域的创新土壤支持，或将彻底改写难治性癫痫的治疗格局。