第一三共全球FIC药物Pexidartinib在华折戟，NMPA亮红灯背后是监管标准全面升级

第一三共的全球首创新药Pexidartinib（盐酸吡昔替尼）在中国市场遭遇重大失利。4月14日，国家药监局（NMPA）官网显示，该药的上市申请收到“药品通知件”，意味着未获批准。尽管具体原因尚未披露，但这一结果并不令人意外。此前，该药已在欧洲被欧洲药品管理局（EMA）拒绝，其有限的症状改善效果与潜在的严重肝毒性风险，使其获益-风险天平在中国监管机构眼中未能倾斜。

Pexidartinib曾于2019年获得美国FDA批准，用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。其获批很大程度上源于当时该罕见病领域存在巨大的未满足临床需求，手术是唯一选择且复发率高。然而，时代已经改变。在中国，已有疗效和安全性数据更为突出的匹米替尼获批上市，为患者提供了更优选择。这直接抬高了后续同类药物的审评门槛。

Pexidartinib的折戟，清晰地折射出中国药品审评环境的结构性变化。在国产创新药崛起、患者选择增多的背景下，监管机构对药物，尤其是治疗非致命性疾病药物的要求正变得空前严格。显著的综合临床获益已成为硬性标准。这不仅是跨国药企面临的挑战，更是所有药企必须适应的新规则，标志着中国医药市场正从“有无”向“优劣”的深度评价阶段全面过渡。