FDA aprueba terapia génica Kreslady, desarrollada en España, para combatir inmunodeficiencia grave

La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la aprobación a Kreslady, un medicamento de terapia génica pionero que tiene sus raíces en la investigación española. Este hito regulatorio abre una nueva vía de tratamiento para la 'deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I', una inmunodeficiencia genética rara pero extremadamente grave, asociada a infecciones potencialmente mortales.

El fármaco ha sido desarrollado por la compañía farmacéutica Rocket Pharma, pero su origen científico se encuentra en España. El diseño del medicamento fue obra de un equipo investigador que incluye al Centro de Investigaciones Energéticas y Ambientales (CIEMAT), al Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER) y al Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz. El Instituto de Salud Carlos III, dependiente del Ministerio de Ciencia, ha confirmado que los ensayos clínicos han demostrado la eficacia del tratamiento.

Esta aprobación por parte de la principal agencia reguladora mundial representa un logro significativo para el ecosistema de investigación biomédica español, especialmente en el campo de las enfermedades raras. El visto bueno de la FDA no solo valida la ciencia desarrollada en España, sino que también posiciona a Kreslady como una opción terapéutica crucial a nivel internacional para pacientes que enfrentan esta condición de alta gravedad y baja prevalencia.