西湖云谷智药押注AAV体内CAR-T，即将启动IIT研究挑战主流路径

当跨国药企以数十亿美元押注慢病毒与LNP路径的体内CAR-T时，一家中国初创公司选择了更少人走的路。西湖云谷智药创始人马丽佳透露，公司即将启动其AAV（腺相关病毒）路线体内CAR-T候选药物AAV-TCE001的IIT（研究者发起的临床）研究。这一动作标志着，在礼来、百时美施贵宝等巨头重金布局的下一代细胞疗法赛道上，一条曾被质疑的技术路径正试图从“非共识”走向临床验证。

开发体内CAR-T的核心挑战在于如何将CAR基因稳定、高效地递送至人体T细胞。过去一年多，行业初步形成了慢病毒和LNP（脂质纳米颗粒）两条主流技术路径，近期五笔总额近50亿美元的跨国并购均围绕这两条路径展开。相比之下，由于T细胞特异性靶向的AAV载体改造技术难度极高，选择AAV路线的企业寥寥无几。西湖云谷智药凭借其自研的AI驱动AAV衣壳蛋白进化平台AIdit-CAPSID，开发出了用于体内CAR-T的AAV-TCE001，试图在这一高技术壁垒的细分方向建立优势。

马丽佳坦言，其路线选择曾反复受到质疑。但随着研究深入，AAV路径正逐渐获得行业关注。这一转变可能引发资金与临床资源的重新分配。值得注意的是，今年3月，诺奖得主Jennifer Doudna创办的体内CAR-T公司Azalea Therapeutics也获得了融资，显示出顶尖科学界对该领域的持续加码。在国内，仅2024年前四个月，体内CAR-T概念企业在一级市场的融资已接近20亿元人民币，资本热度显著。大型药企的并购而非授权合作（BD），被业内视为已将体内CAR-T视为下一代治疗平台技术，推动估值逻辑从单一品种向技术平台转变。