西湖云谷智药押注AAV体内CAR-T，即将启动IIT研究挑战主流路径

跨国药企正以前所未有的资本规模，押注“体内CAR-T”这一有望颠覆传统天价细胞疗法的下一代平台技术。继百时美施贵宝、阿斯利康等巨头之后，礼来近期以24亿美元收购Orna Therapeutics，将行业目光重新聚焦于此。在国内，仅今年前四个月，相关概念企业在一级市场的融资额已接近20亿人民币，赛道热度急剧攀升。

在这场技术路径的竞赛中，主流选择集中在慢病毒和LNP递送载体上，五家跨国药企的并购均围绕此展开。然而，西湖云谷智药创始人马丽佳却选择了另一条更少人走的路——基于AAV（腺相关病毒）的递送系统。该公司自研了由AI驱动的AAV衣壳蛋白进化平台AIdit-CAPSID，并已开发出可用于体内CAR-T的候选药物AAV-TCE001。马丽佳坦言，其AAV路线曾长期处于被质疑的“非共识”状态，但随着研究深入，正逐渐获得行业关注和信任。

这一技术路径的分野，预示着未来临床资源和资金的重新分配。体内CAR-T的核心挑战在于如何将CAR基因稳定、高效地递送至人体T细胞，而AAV载体在T细胞特异性靶向方面的改造技术难度极高，导致选择该路线的企业寥寥无几。西湖云谷智药即将启动的IIT（研究者发起的临床）研究，将成为检验其AAV平台技术潜力的关键一步。若其路径成功，不仅可能为困扰传统CAR-T的商业化难题提供“物美价廉”的解决方案，更将重塑整个领域的估值逻辑，从单一品种转向平台技术价值。