1. 全球首款LAD-I基因疗法Kresladi终获FDA批准，Rocket Pharmaceuticals为9名患儿带来重生希望
美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准了Rocket Pharmaceuticals开发的基因疗法Kresladi，用于治疗重症白细胞黏附缺陷症I型（LAD-I）儿科患者。这是全球首个获批用于治疗这种罕见致命性免疫缺陷病的基因疗法，标志着近20年来该疾病领域首个新的治疗选择诞生。该疗法通过自体干细胞基因修饰，利用慢病毒载体递送正常的ITGB2基因，旨在从根本上修复患者白细胞的免疫功能。 Kresladi的获批之路充满波折。自2023年10月首次提交生物制品许可申请以来，该产品经历了审评延期、收到要求补充CMC信息的完整回应函、重新申报等一系列挑战，最终在首次提交约两年半后获得批准。FDA此次通过加速批准路径批准该产品，并以中...